「Garadacimab」の治験結果（予防的HAE治療・皮下投与薬）

CSL Behringは、HAE予防的治療法として治験中のヒト化抗第XIIa因子モノクローナル抗体（FXIIa mAb）の皮下投与薬であるGaradacimab (CSL312）の第2相臨床試験結果を発表しました。アレルギー及び臨床免疫に関する欧州アカデミー（EAACI）デジタルコングレス2020で発表されたデータによると、プラセボを投与している患者と比較して発作数が減少しており、研究が主要評価項目（プライマリーエンドポイント）を満たしていることが示されました。

プラセボを投与したグループと皮下投与したグループを比較した結果、Garadacimab治験グループ（75mg、200mg、600 mg）は平均発作減少率が88.68％、98.94％、90.50％でした。また、garadacimabの忍容性も高いことが確認されました。

FXIIaは、浮腫の形成につながるカスケードを開始しますが、Garadacimabはこの血漿タンパク質FXIIaを阻害することにより、浮腫の形成につながるカスケードを防ぐことができます。

さらに、先月、米国食品医薬品局（FDA）は、遺伝性および非遺伝性（後天性）血管性浮腫を含むブラジキニン媒介血管性浮腫の予防治験薬として、Garadacimabをオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）に指定しました。 FDAのオーファン薬開発局（OOPD）は、20万人未満の米国の患者が影響をうける難病を治療するための新規薬物または生物製剤をオーファンドラッグを指定します。この指定により製薬会社は、マーケティングの独占権を取得できる可能性があることなどと様々なインセンティブがあります。

2020年6月8日プレスリリースからHAEJのスタッフによる翻訳