HAEの急性発作時のオンデマンド治療薬と予防薬
HAEの急性発作時のオンデマンド治療薬と予防薬について日本(PMDA)、米国(FDA)、欧州(EMA)それぞれの承認状況を共有致します。
| PMDA（日本） | FDA（米国） | EMA（EU） | |||
|---|---|---|---|---|---|
| No | 治療 | 自己投与 | 医師投与 | ||
| 1 | Berinert®(ベリナート) 血漿由来のC1インヒビター。 Berinert®は、静脈内に投与され、自己投与は米国、EUで承認されています。 会社：CSL Behring | ✖ | 〇 | 〇 | 〇 |
| 2 | Cinryze™(シンライズ） 血漿由来のC1インヒビター。 Cinryze™は、静脈内に投与され、自己投与は米国、EUで承認されています。 会社：武田薬品 | ✖ | 〇 | 〇 | |
| 3 | Firazy®（フィラジル） ブラジキニン受容体拮抗薬。 Firazyr®は、皮下に投与（皮下注射）され、自己投与は日本、米国、EUで承認されています。 会社：武田薬品 | 〇 | 〇 | 〇 | |
| 4 | HAEGARDA®—Berinert®2000/3000（へガーダー） 血漿由来のC1インヒビター。 HAEGARDA®は、皮下に投与（皮下注射）され、自己投与は米国、EUで承認されています。 会社：CSL Behring | ✖ | 〇 | 〇 | |
| 5 | Kalbitor®(カルビトール) 血漿カリクレイン阻害剤。 Kalbitor®は、皮下に投与（皮下注射）され、米国で承認されています。 会社：武田薬品 | ✖ | 〇 | ✖ | |
| 6 | Ruconest®(ルコネスト) 遺伝子組換えC1インヒビター。 Ruconest®は、静脈内に投与され、自己投与は米国、EUで承認されています。 会社：Pharming Group | ✖ | 〇 | 〇 | |
| 7 | TAKHZYRO™ 血漿カリクレインを阻害する完全ヒトモノクローナル抗体。 TAKHZYRO™は、皮下に投与（皮下注射）され、自己投与は米国、EUで承認されています。 会社：武田薬品 | ✖ | 〇 | 〇 | |
PMDAは、医薬品の副作用や生物由来製品を介した感染等による健康被害に対して、迅速な救済を図り（健康被害救済）、医薬品や医療機器などの品質、有効性および安全性について、治験前から承認までを一貫した体制で指導・審査し（承認審査）、市販後における安全性に関する情報の収集、分析、提供を行う（安全対策）ことを通じて、国民保健の向上に貢献することを目的としています。
FDA: アメリカ食品医薬品局
EMA: 欧州医薬品庁
翻訳文責:
本田大介先生(順天堂大学浦安病院腎臓内科医、HAEJ協力医師)
山本由仁(HAEJ運営委員)
